Neuartige Gentherapie


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Nach einer Rückenmarksverletzung bildet der Körper eine Narbe um die Verletzungsstelle zu begrenzen und weitere Schäden zu verhindern. Diese Barriere blockiert aber auch die Regeneration geschädigter Nerven. Forscher fanden heraus, dass das Enzym Chondroitinase ABC das Narbengewebe aufweicht. Um das Enzym therapeutisch nutzbar zu machen, verwendet man die Gentherapie. Dabei wird eine neue genetische Information mit Hilfe eines Vektors in die Zellen eingeführt, wie z.B. die Information für die Bildung von Chondroitinase ABC. Das Problem: Bisher wurde das Vektorsystem vom Immunsystem erkannt und nach einiger Zeit inaktiviert und damit unwirksam.

Bessere Kontrolle
Ein Team von Wissenschaftlern am King's College London entwickelte nun unter der Leitung von Professor Elizabeth Bradbury einen neuen gentherapeutischen Ansatz.
Die Gruppe entwickelte einen Vektor für Chondroitinase ABC und schaffte es, dass das Immunsystem dieses neu eingeführte Gen nicht mehr als fremd erkennt und damit auch nicht mehr inaktiviert. Somit ist dieses Gen sehr gut steuerbar, kann bei Bedarf durch die Gabe von Antibiotika Trinkwasser an-und abgeschaltet werden und kontrolliert damit zeitlich die Bildung dieses Enzyms. Das verbessert seine Wirksamkeit, mögliche Nebenwirkungen werden eingeschränkt und die Regeneration wird gefördert.

Erhebliche Erholung
Die Studie zeigte, dass sich rückenmarksverletzte Ratten mit dieser Therapie gut erholen. Nerven wachsen wieder nach und Funktionen, die nach der Verletzung verloren gegangen sind, werden wiederhergestellt. So konnten die Tiere die Kontrolle über ihre Vorderpfoten zurückgewinnen. Dieser positive Effekt wurde bis jetzt nur bei „frischen“ Verletzungen erreicht, die Wissenschaftler wollen mit diesem Ansatz nun aber auch ältere, chronische Verletzungen untersuchen.

Weitere Schritte
Die Gentherapie am Menschen steht noch am Anfang. Von den aktuellen positiven Ergebnissen ausgehend, könnte diese Therapie in Zukunft eine Wiederherstellung von Handfunktionen für Tetraplegiker ermöglichen – eine enorme Verbesserung ihrer Lebensqualität und Unabhängigkeit. Nun müssen die nächsten Schritte unternommen werden – immer mit dem Augenmerk darauf, dass die Behandlung steuerbar ist und keine Nebenwirkungen für den Patienten hat.

Wings for Life unterstützte diese Forschung, die in der renommierten Zeitschrift „Brain“ veröffentlicht wurde.

Quelle: “Immune-evasive gene switch enables regulated delivery of chondroitinase after spinal cord injury”. Burnside ER, De Winter F, Didangelos A, James ND, Andreica EC, Layard-Horsfall H, Muir EM, Verhaagen J, Bradbury EJ. Brain, June 2018.