Ann M. Parr, MN Neurosurgery, Minneapolis, USA

Zelltherapie für chronische Rückenmarksverletzung mit autologen Oligodendrozyten Vorläufer Zellen

Gefördert in: 2014, 2015, 2016


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Problem: Bei einer Rückenmarksverletzung gehen Zellen und Myelinscheiden zugrunde

Ansatzpunkt: Zellersatz mit Vorläuferzellen für Oligodendrozyten, die aus induzierten pluripotenten Stammzellen des Patienten gewonnen werden

Ziel: Bessere funktionelle Erholung und die Korrelation mit dem Grad der Myelinisierung im MRI

 

Eine mögliche Behandlungsoption bei einer Rückenmarksverletzung ist die Transplantation von patienteneigenen Stammzellen, in diesem Projekt von autologen Oligodendrozyten Vorläuferzellen (OPCs). Die klinische Anwendung dieser Zellen setzt voraus, dass vollständig charakterisierte OPCs reproduzierbar aus induzierten pluripotenten Stammzellen des Patienten unter GMP (good manufacturing practise) Bedingungen gewonnen werden können. Die Verwendung von patientenspezifischen Zellen verhindert Komplikationen durch eine Langzeit-Immunsuppression und wirft keine der ethischen Fragen auf, die mit der Verwendung von embryonalen oder fetalen Zellen verbunden sind.

Ziele dieses Projects sind

  1. Die Generierung von Oligodendrozyten Vorläuferzellen aus induzierten pluripotenten Stammzellen des Patienten unter GMP Bedingungen.
  2. Der Nachweis, dass diese Zellen sich nach Transplantation in reife Oligodendrozyten entwickeln können und im Tiermodell zu einer funktionelle Erholung bei chronischer Rückenmarksverletzung führen.
  3. Nachweis der Myelinisierung nach Transplantation mittels einer neuen nicht invasiven MRI Methode sowie der Nachweis der in vivo Nachverfolgbarkeit von Zellen mittels MRI tauglicher Marker.

Die Projektgruppe am Stammzellinstitut der Universität Manitoba hat bereits mehrere iPS Zelllinien von Patienten generiert und will dies nun unter GMP Bedingungen fortführen. Diese iPS Zellen werden weiter zu OPC differenziert. In diesem Projekt soll untersucht werden, ob diese aus iPS Zellen gewonnenen OPCs zu einer funktionellen Verbesserung bei einer Rückenmarksverletzung führen. Die präklinischen Ergebnisse sollen in einen Antrag für eine klinische Studie bei der FDA einfließen.