© David Robinson
Armin Curt, Paraplegikerzentrum Universitätsklinik Balgrist, Zurich, Switzerland

INSTRUCT - eine unabhängige Observationsstudie nach Zelltransplantation bei Querschnittslähmung

Gefördert in: 2017, 2018, 2019


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Humane neurale Stammzellen (HuCNS-SC) sind sich selbsterneuernde, mulitpotente adulte Stammzellen, die aus menschlichen Hirngewebe gewonnen, aufgereinigt, vermehrt und in einer Zellbank aufbewahrt werden. In Phase I/II klinischen Studien, die von der Firma Stem Cell Inc. finanziert wurden, wurden diese Zellen auf Sicherheit und erste Hinweise auf Wirksamkeit untersucht.

Die bisher gewonnenen Daten aus den Transplantationsstudien von HuCNS-SC in das Rückenmark von querschnittgelähmten Patienten zeigen: 1) ein allgemein positives Sicherheitsprofil, 2) keine Bedenken hinsichtlich der Sicherheit der HuCNS-SC Zellen, 3) keine Hinweise auf Tumorbildung oder abnormale Zell- oder Gewebereaktion und 4) erste vorläufige Hinweise auf eine Wirksamkeit bei Patienten mit thorakaler Rückenmarksverletzung.

 (University of Zürich, Armin Curt)
© University of Zürich, Armin Curt

Die größten Risikofragen bei dieser Phase I/II Studie bezogen sich auf drei Bereiche: das chirurgischen Vorgehen, das Zelltransplantat und die Immunsuppression. Der erste Risikobereich beinhaltet den chirurgischen Eingriff an sich und insbesondere die Injektion von humanen Zellen ins Rückenmark, der zweite Bereich bezieht sich auf eine unerwünschte Reaktion auf die injizierten HuCNS- Stammzellen und der dritte auf mögliche Komplikationen der Immunsuppression, die sich sowohl in Infektionen als auch in systemischen Reaktionen auf den Wirkstoff (Zellen) äußern können. Komplikationen als auch vorläufige Hinweise auf Wirksamkeit in einer Phase I/II Studie treten zwar sehr wahrscheinlich im ersten Jahr nach der Transplantation auf, dennoch ist eine langfristige Nachbeobachtung der Patienten zur Kontrolle der Sicherheit und vorläufigen Wirksamkeit notwendig.

Die langfristige Nachbeobachtung der Phase I/II Studie zur intramedullären Transplantation von HuCNS-Stammzellen bei Patienten mit thorakaler Rückenmarksverletzung wurde von der finanzierenden Firma Stem Cell Inc. vorzeitig beendet (Stemcell Inc. http://investor.stemcellsinc.com/phoenix.zhtml?c=86230&p=irol-newsArticle&ID=2173446).

Wings for Life entschied aus den folgenden Gründen, die langfristige Nachbeobachtung der transplantierten Patienten zu fördern: a) Es besteht eine ethische Verpflichtung sich um die Sicherheit und das Wohlergehen der in die Studie aufgenommen Patienten zu kümmern. b) Das Ziel der klinischen Forschung ist, den Ansatz mit HuCNS-Stammzellen als eine sichere und wirksame Therapiemöglichkeit bei Rückenmarksverletzung weiterzuentwickeln. Das beinhaltet kontrollierte Studien, die die Wirksamkeit wie auch die langfristige Sicherheit bei den entsprechenden Patienten zeigen können. Die wissenschaftliche Qualität von klinischen Studien ist auch von der Vollständigkeit der Daten abhängig; die Entwicklung einer Therapie für Rückenmarksverletzung schreitet nur voran, wenn sie auf soliden Daten beruht.

Die Studie zur Nachverfolgung beginnt 2017.

Hier finden Sie ein Statement zum vorzeitigen Abbruch von klinischen Studien: Challenges to Translation and the Hippocratic Oath by Premature Termination of Spinal Cord Stem Cell-Based Trials.